Midler mod seglcelleanæmi
Disse midler anvendes til behandling af den sjældne blodsygdom seglcelleanæmi, som er en arvelig blodsygdom, hvor de røde blodlegemer får en unormal form, der ligner et segl eller en halvmåne. . Denne ændring skyldes en mutation i det gen, der producerer hæmoglobin, som er ansvarlig for at transportere ilt i blodet.
Præparater
| Virksomme stoffer | Navn |
|---|---|
| Exagamglogenautotemcel | Casgevy®, Vertex |
| Hydroxycarbamid | Siklos, Norgine |
