Midler der modvirker den grundlæggende genetiske sygdomsårsag ved cystisk fibrose
Der findes flere midler, der korrigerer den defekte funktion af klorid-kanalen hos patienter med cystisk fibrose. Disse omfatter lægemidlerne ivacaftor, lumacaftor, elexacaftor og tezacaftor. Stofferne kan anvendes som enkeltstoffer eller som kombinationer.
Præparater
| Virksomme stoffer | Navn |
|---|---|
| Deutivacaftor, Tezacaftor, Vanzacaftor | Alyftrek®, komb., Vertex |
| Elexacaftor, Ivacaftor, Tezacaftor | Kaftrio®, komb., Vertex |
| Ivacaftor | Kalydeco, Vertex |
| Ivacaftor, Lumacaftor | Orkambi, komb., Vertex |
| Ivacaftor, Tezacaftor | Symkevi, komb., Vertex |
