Translarna

Translarna anvendes til behandling af af Duchennes muskeldystrofi, som er en arvelig, sjælden form for muskelsvind. Sygdommen nedarves til drenge fra mødre, som er bærere af det gen på kønskromosom X, som forårsager sygdommen. 

Må kun udleveres fra sygehus. 

Findes som granulat til oral suspension (væske til at drikke). 

Voksne og børn over 2 år og over 12 kg. 

• Morgen: 10 mg pr. kg legemsvægt
• Middag: 10 mg pr. kg legemsvægt
• Aften: 20 mg pr. kg legemsvægt.

Bemærk: 

• Indholdet af 1 brev blandes i mindst 30 ml vand, mælk eller juice eller 3 spiseskefulde yoghurt eller æblemos.
• De daglige doser tages med 6 timers mellemrum.
• Glemt dosis kan tages indtil 3 timer efter planlagt morgen- og middagsdosis og indtil 6 timer efter planlagt aftendosis. Ved længere forsinkelse skal dosis springes over, og der fortsættes efter sædvanlig doseringsplan.

Inden behandlingsstart skal en gentest vise, at sygdommen er egnet til behandling med Translarna. 

Nedsat nyrefunktion
Midlet skal anvendes med forsigtighed ved dårligt fungerende nyrer (GFR 0-30 ml/min). 

Det er vigtigt at informere lægen om alle de lægemidler, du tager. 

Samtidig brug af aminoglykosider kan medføre nyreskade og bør derfor undgås. 

• Duchennes muskeldystrofi skyldes en genfejl, som resulterer i, at kroppen ikke kan danne et bestemt muskelprotein (dystrofin). Uden dystrofin kan musklerne ikke udvikle sig, som de skal, men bliver tynde og svage. Midlet muliggør dannelse af virksomt dystrofin.
• Halveringstiden i blodet (T½) er 2-6 timer.

Holdbarhed: 

En tilberedt dosis er holdbar i højst 3 timer ved stuetemperatur og højst 24 timer ved opbevaring i køleskab (2-8°C). 

Granulat til oral suspension. 1 brev indeholder 125 mg, 250 mg eller 1.000 mg ataluren.