Dispenseringsformer
Translarna er et middel til behandling af Duchennes muskeldystrofi. Lidelsen er opkaldt efter den franske neurolog Guillaume Duchenne (1806-1875).

Virksomme stoffer

Anvendelse

Translarna anvendes til behandling af af Duchennes muskeldystrofi, som er en arvelig, sjælden form for muskelsvind. Sygdommen nedarves til drenge fra mødre, som er bærere af det gen på kønskromosom X, som forårsager sygdommen.
Må kun udleveres fra sygehus.
Doseringsforslag

Findes som granulat til oral suspension (væske til at drikke).
Voksne og børn over 2 år og over 12 kg.
- Morgen: 10 mg pr. kg legemsvægt
- Middag: 10 mg pr. kg legemsvægt
- Aften: 20 mg pr. kg legemsvægt.
Bemærk:
- Indholdet af 1 brev blandes i mindst 30 ml vand, mælk eller juice eller 3 spiseskefulde yoghurt eller æblemos.
- De daglige doser tages med 6 timers mellemrum.
- Glemt dosis kan tages indtil 3 timer efter planlagt morgen- og middagsdosis og indtil 6 timer efter planlagt aftendosis. Ved længere forsinkelse skal dosis springes over, og der fortsættes efter sædvanlig doseringsplan.
Bivirkninger

Meget almindelige. Flere end 10 ud af 100 personer får bivirkningen. |
Opkastning. |
Almindelige. Højst 10 ud af 100 personer får bivirkningen. |
Mavesmerter, Diarré, forstoppelse, kvalme, luft fra tarmen.
Feber. Vægttab. For meget fedt i blodet, Nedsat appetit. Smerter i arme og ben. Hovedpine. Blod i urinen, ufrivillig vandladning. Brystsmerter. Hoste, næseblod. Rødme, Hududslæt. Forhøjet blodtryk. |
Ikke kendt. | Forhøjet kreatinin i blodet, forhøjet urinstof i blodet.
For meget kolesterol i blodet. |
Særlige advarsler

Inden behandlingsstart skal en gentest vise, at sygdommen er egnet til behandling med Translarna.
Brug af anden medicin

Det er vigtigt at informere lægen om alle de lægemidler, du tager.
Samtidig brug af aminoglykosider kan medføre nyreskade og bør derfor undgås.
Graviditet

Amning

Bloddonor

Virkning

- Duchennes muskeldystrofi skyldes en genfejl, som resulterer i, at kroppen ikke kan danne et bestemt muskelprotein (dystrofin). Uden dystrofin kan musklerne ikke udvikle sig, som de skal, men bliver tynde og svage. Midlet muliggør dannelse af virksomt dystrofin.
- Halveringstiden i blodet (T½) er 2-6 timer.
Håndtering og holdbarhed

Holdbarhed:
En tilberedt dosis er holdbar i højst 3 timer ved stuetemperatur og højst 24 timer ved opbevaring i køleskab (2-8°C).
Lægemiddelformer

Granulat til oral suspension. 1 brev indeholder 125 mg, 250 mg eller 1.000 mg ataluren.
Hjælpestoffer

Firma

Pakninger, priser, tilskud og udlevering

Tilskud | Udlevering | Dispenseringsform og styrke | Pakning | Pris i kr. |
---|---|---|---|---|
Recept | granulat til oral suspension 125 mg | 30 stk. | 30.850,00 | |
Recept | granulat til oral suspension 250 mg | 30 stk. | 61.683,15 | |
Recept | granulat til oral suspension 1000 mg | 30 stk. | 246.682,15 |

