Midler mod familiært chylomikronæmisyndrom (FCS)

 

Familiært chylomikronæmi syndrom (FCS) er en meget sjælden arvelig sygdom med mangel på fungerende LPL-protein. Proteinet er et enzym, der spiller en vigtig rolle i omsætningen og udskillelsen af triglycerider.  

Sygdommen medfører ophobning af forskellige typer triglycerider i kroppen, hvilket kan ses i bl.a. hud og øjne. Mest alvorligt kan sygdommen føre til livsfarlige tilfælde af betændelse i bugspytkirtlen. 

 

De traditionelle midler til behandling af forhøjet triglycerid har dårlig effekt ved sygdommen, da de virker helt eller delvist gennem påvirkning af LPL-proteinet. Volanesorsen virker ved at øge omsætningen og udskillelsen af triglycerider gennem leveren uafhængigt af LPL-protein. 

Præparater

Virksomme stoffer Navn
Volanesorsen Waylivra®, Akcea